Sanquin转铁蛋白在β-地中海贫血模型中呈阳性研究结果
2010年1月25日阿姆斯特丹消息：在一项β-地中海贫血动物模型的研究中，转铁蛋白对于人β-地中海贫血病的几项临床参数显现出阳性功效。转铁蛋白使血红素水平升高，红细胞存活率正常化，脾脏肿大减少。“自然-医学”杂志(Nature Medicine)上发表的一篇文章，报道了纽约血液中心Yelena Ginzburg博士领导的研究小组在该疾病小鼠模型中进行的一项研究【Ref. Li et al., Transferrin therapy ameliorates disease in ß-thalassaemic mice, Nature Medicine (27th January 2010)】。在该研究中使用了Sanquin公司生产的来源于人血浆并适用于临床的转铁蛋白。
β-地中海贫血病是遗传性血液病，可导致贫血。标准的治疗是输血，这可能引起铁离子过多而须要用铁离子螯合剂来治疗。转铁蛋白为克服治疗造成的并发征提供了另一种治疗途径，转铁蛋白能把铁离子从无效或有害的储存位置重新引导到积极的血红素合成。在开始临床研究之前，还需要在动物模型作进一步研究，以证实转铁蛋白在治疗人β-地中海贫血病及伴有贫血和铁离子过多的其它疾病（如脊髓发育不良综合征）中效果。
“对Ginzburg博士研究小组新的研究结果我们感到非常兴奋。这是一个全新的令人震惊的发现，转铁蛋白浓度增加表明在这个难以治疗的疾病中表现出阳性作用。在临床试验之前，我们希望先在小鼠模型确认这些结果，以决定此作用是否能转变成临床应用。” Sanquin负责转铁蛋白产品开发的Leni von Bonsdorff博士说。
转铁蛋白是人血浆中铁离子载体蛋白，它把铁离子运到正在生长的细胞。转铁蛋白有不同的形式，去铁转铁蛋白（apotransferrin）是无铁离子的形式，含铁转铁蛋白（holotransferrin）是含饱和铁离子的转铁蛋白。
Sanquin血浆产品部有生产这两种形式转铁蛋白的**技术。生产转铁蛋白产品是为了满足临床应用对血浆来源产品的需求，这意味生产过程包括特殊步骤必须确保血液传播病原体相关的安全性。Sanquin目前正在研究去铁转铁蛋白应用于低转铁蛋白性贫血症（转铁蛋白先天性缺乏）和其他临床指征，以及在去铁转铁蛋白的铁离子结合能力低下影响游离循环铁离子的指征。这些研究处于临床或者临床前试验阶段。Sanquin也生产含铁转铁蛋白（holotransferrin），但只为日本公司Mebiopharm生产。Mebiopharm公司在药物传递系统中用含铁转铁蛋白作靶向分子，目前正在作癌症治疗临床研究。
Sanquin血液供应基金会是一个非营利性机构，负责血液供应和促进输血满足高质量、安全、高效的要求。Sanquin血液供应基金会提供各种产品和服务，并进行科研和教育。Sanquin血浆产品部生产所有主要的血浆来源药物，如静脉注射用免疫球蛋白、凝结因子和白蛋白，并向荷兰、比利时和芬兰市场提供这些药品。Sanquin也生产稀有疾病的血浆来源产品，例如C1酯酶抑制剂用于治疗遗传性血管性水肿。
地址：上海市杨浦区昆明路572号B-720室
电话：021-51877547
传真：021-51721530
