AVT小编迫不及待告诉大家一个好消息：2018年全球首个在美上市siRNA脂质体产品Onpattro的关键辅料--阳离子脂质DLin-MC3-DMA，正式在艾伟拓上线！
在这盛夏的六月，AVT最近可谓是火力全开，不仅带来了高品质高性价比的药用注射级蔗糖产品，还有几款脂质体制备中不可或缺的新型阳离子脂质材料：DLin-MC3-DMA、DMG-PEG2000、DOTMA,这将大大促进中国RNA类药物开发！
2018年全球首个用于治疗治疗家族性淀粉样多发性神经病变的siRNA脂质体产品Onpattro在美上市，成功打开了沉默细胞基因药物的大门。
▲Onpattro
Onpattro中运用的阳离子脂质材料DLin-MC3-DMA也开始备受关注。
▲ Onpattro中各组分的具体用量
在这之前，DLin-MC3-DMA在国内市场仍是一片空白。AVT基于深耕磷脂、脂质体、脂肪乳方向多年的资源和经验，推出新产品DLin-MC3-DMA。为阳离子脂质材料提供了一种“低毒高效”选择。
▲ DLin-MC3-DMA
阳离子脂质体，顾名思义，是粒子呈正电性的脂质体制剂，所以提供正电性的阳离子脂质是制剂关键。目前市场上最为常见且使用较多的阳离子类脂有DOTAP、DOTMA、DC-CHOL等，但它们在应用中都有着较大的细胞毒性，因此载药量和安全性两方面常难平衡。
DLin-MC3-DMA作为新型阳离子脂质——可电离化阳离子脂质的代表，具有“低毒高效”的优势，它的化学名为4-(N,N-二甲基氨基)丁酸 (6Z,9Z,28Z,31Z)-庚三十碳-6,9,28,31-四稀-19-基脂，分子式C43H79NO2，是一种无色至淡黄色的油状液体，pKa=6.44。
▲DLin-MC3-DMA结构式
DLin-MC3-DMA具有独特的pH依赖性电荷可变特性：酸性条件下呈正电性，而生理pH条件下呈电中性。因此，核酸在酸性条件下被包裹，形成的脂质体在血液中则具有很小的正电荷密度，即很低的细胞毒性。并且DLin-MC3-DMA阳离子脂质体因具有正电性可增加粒子在体内的溶酶体逃逸，提高转染效率，而又不易被巨噬细胞吞噬。利用这些特性，DLin-MC3-DMA制备的阳离子脂质体在siRNA 递送方面具有“低毒高效”的出色表现。
也许有的小伙伴会好奇AVT的药用注射级蔗糖产品有何特别之处？
小伙伴们都知道药用注射级蔗糖属于非还原性双糖，由一分子葡萄糖的半缩醛羟基与一分子果糖的半缩醛羟基缩合脱水而成。AVT提供的蔗糖产品为高纯度低内毒素注射级药用蔗糖，在药学领域中常作为冻干保护剂应用于纳米制剂以及蛋白生物制品等。其既在冻干过程中起低温保护剂作用，又在干燥脱水中起脱水保护剂的作用，同时还可调节渗透压，是公认的应用最多、效果最好的冻干保护剂之一。
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